العلاج الجيني هو طريقة لتسخير الجينات في علاج أمراض بواسطة إدخال مادة جينية إلى داخل خلايا للتعويض عن خلايا غير عادية، أو لإنتاج بروتين نافع. ولكي يعمل الجين المُدخَل مباشرة إلى داخل الخلية، هناك غالباً حاجة إلى ناقل مُهندَس جينياً يضع الجين حيث يجب أن يكون. ناقل كهذا يسمى "فكتور" (vector)، وهناك فيروسات معينة تعمل كفكتور. هؤلاء يحملون الجين الجديد ويدخلونه إلى الخلية بواسطة الالتصاق بها. وتمر هذه الفيروسات بتغيرات معينة عند استعمالها في الإنسان كي لا تسبب له أي مرض. وللعلاج الجيني مخاطر مثل رد فعل غير مناسب لجهاز المناعة، أو إدخال الجين الفعال إلى الخلايا غير المقصودة – وهذا يعني إصابة خلايا صحية قد تسبب السرطان أو التورمات، وقد يستعيد الفيروس الناقل قدرته على التسبب بالأمراض. وقد حدث سابقاً أن أدى هذا العلاج إلى موت معالَجين. وعليه فالمقصود هو العلاج الأخير الذي يُلجأُ له فقط بعد تجربة كل الإمكانيات الأخرى، أي مع المرضى الذين ليس أمامهم أي إمكانية علاج ناجعة أخرى. وقد تُمكن هذه الطريقة في المستقبل الأطباءَ من معالجة الاضطراب الوراثي بواسطة إدخال جين إلى داخل خلايا المعالَج، بدل استعمال الأدوية أو الجراحة. وقد صادقت إدارة الأغذية والأدوية الأمريكية (FDA) على استعمال العلاج الجيني في حالات معينة.

توجد الآن عدة مقاربات تجريبية للعلاج الجيني:

•  استبدال جين مرّ بتحول يُسبب مرضاً (بواسطة إنتاج بروتين حيوي ولكنه غير صالح، أو بسبب نقص ما في البروتين) بنسخة صحية من ذلك الجين (يعيد عمل البروتين).
• "إلغاء" جين مرَّ بتحول أو أصبح عمله غير صالح.
• إدخال جين جديد إلى الجسم ليساعد في العلاج أو في القضاء على المرض.

قضايا أخلاقية مختارة:

https://www.mayoclinic.org/tests-procedures/gene-therapy/details/risks/cmc-20243698