תרפיה גנטית היא טכניקה
ניסיונית הרותמת גנים לטיפול במחלות או למניעתן באמצעות החדרת חומר גנטי לתוך תאים כדי לפצות על
גנים אבנורמליים, או כדי לייצר חלבון מועיל. על מנת שגן המוחדר ישירות אל תוך תא יפעל, נדרש לרוב נשא המהונדס גנטית לשאת את הגן למקומו. נשא מעין זה מכונה "וקטור" (vector). יש וירוסים המשמשים וקטורים. הם נושאים את הגן החדש באמצעות הדבקת התא. בשימוש בווירוסים הללו בבני אדם הם עוברים שינוי על מנת שלא יחוללו מחלות. טיפול גנטי עדיין מצוי בשלב הניסיוני כאמור, והוא כרוך בסיכונים
גבוהים, כגון תגובה לא רצויה של המערכת החיסונית; החדרת הגן הפעיל לתוך התאים הלא נכונים – פעולה שמשמעותה פגיעה בתאים בריאים שעלולה לגרום לסרטן או ליצירת גידולים; הדבקה באמצעות הווירוס הנשא אשר עשוי להשיג בחזרה את יכולתו המקורית לחולל מחלה. בעבר הטיפול אף גרם למותם של מטופלים. לפיכך מדובר בטיפול שיורי, אשר ינוסה רק לאחר שמוצו כל אפשרויות הריפוי
האחרות, דהיינו בחולים נטולי חלופה טיפולית יעילה
אחרת. בעתיד טכניקה זו עשויה לאפשר לרופאים לטפל בהפרעה גנטית באמצעות
החדרת גן אל תוך תאיו של מטופל בעת שימוש בתרופה
או בהליך ניתוחי.
קיימות כיום כמה
גישות ניסיוניות לתרפיה גנטית:
□ החלפת גן שעבר מוטציה הגורם למחלה (באמצעות ייצור חלבון חיוני שאינו תקין או באמצעות חסר בחלבון) בעותק בריא של אותו גן (המשקם את פעילות החלבון)
□ "השתקת" גן שעבר מוטציה ושתפקודו אינו תקין
□ החדרת גן חדש אל תוך הגוף כדי שיסייע בטיפול במחלה או בהדיפתה
סוגיות אתיות נבחרות:
- טיפול ניסיוני הכרוך בסיכון לא מבוטל ⇐ מאזן סיכון–תועלת
(Risk–benefit ratio) בעייתי
- הסכמה מדעת הולמת – מודעות לסיכון הטיפול
- ביצוע שינוי גנטי באמצעות החדרת גן לתאי רבייה (Germline gene therapy) – הורשת השינוי לדורות הבאים ⇐ שליטה אנושית ביצירת בני אדם ("Playing God")
- טיפול יקר ⇐ (אי-)גישה שוויונית ⇐ (אי-)צדק חלוקתי
- שימושים אלקטיביים בתרפיה (שלא לפי ההתוויה הרפואית) לצורכי השבחת תכונות אנושיות כגון גובה, אינטליגנציה ועוד
מקורות:
https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/genetherapy
https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/procedures
https://ghr.nlm.nih.gov/primer/therapy/ethics
https://www.mayoclinic.org/tests-procedures/gene-therapy/details/risks/cmc-20243698